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Ricerca e sviluppo ad alto valore tecnologico, con particolare riferimento al settore delle malattie rare e dei farmaci “orfani” nonché dei farmaci per uso compassionevole di cui al d.m. 8 maggio 2003(farmaci ad uso compassionevole) e successive modificazioni; consulenze professionali per attività scientifiche ed impegni per ricerche in modelli oltre a spese sostenute per diritti reali in brevetti. Il carattere innovativo oltre che altamente specialistico della ricerca e sviluppo coinvolge più discipline scientifiche (farmaco-tecnologiche, medico-biologiche e genetiche) focalizzate sui farmaci orfani. Gli obiettivi principali della società sono pertanto di: promuovere la ricerca e lo sviluppo; sviluppo dei farmaci orfani (il numero crescente di malattie rare in attesa di una cura è una questione molto importante di salute pubblica); acquisire designazioni di farmaci orfani da sviluppare in fase clinica (il primo passo nello sviluppo di un farmaco orfano è quello di ottenere la designazione di prodotto medicinale orfano); facilitare l’uso compassionevole – in base al regolamento europeo sui farmaci (ec n. 726/2004 di cui all’ art. 83.2) l’uso compassionevole è definito come “la messa a disposizione, per motivi compassionevoli, di un medicinale ad un gruppo di pazienti affetti da una malattia cronica o gravemente invalidante o la cui malattia è considerata potenzialmente letale, e che non possono essere curati in modo soddisfacente con un medicinale autorizzato”. Tutto ciò coinvolge anche rapporti costanti con le autorità di riferimento preposte in Europa (EMA – European Medicines Agency) e negli Stati Uniti d’America (FDA – Food and Drug Administration) e di altre nazioni, quali Giappone, Cina e Canada, nonché con le associazioni dei rappresentanti dei malati che sono attivamente coinvolti nello sviluppo dei farmaci orfani e degli affari regolamentari, quali ad esempio Eurordis, Orphanet ed altre. Di pregio inoltre i rapporti con gli interlocutori privilegiati, quali enti governativi o privati nazionali, istituzioni pubbliche ed ospedali universitari, sia europei che esteri.